Генотерапия митохондриальных наследственных болезней: на макаках уже получилось!

Родились первые обезьянки с чужой митохондриальной ДНК

Надежда Маркина, Infox.ru

Биологам удалось вывести макак с чужой мтДНК. Тем самым ученые нашли способ избавить человечество от множества генетических заболеваний.

Самые автономные части клетки

Кроме хранилища наследственной информации в ядре клетки есть структуры, имеющие собственную ДНК, – это митохондрии, клеточные энергетические подстанции. Каждая митохондрия содержит от двух до десяти копий ДНК. Митохондрий в клетке множество, поэтому в ней несколько тысяч копий митохондриальной ДНК (мтДНК). Она передается по наследству, но в отличие от ядерной ДНК только от матери. Такая избирательность объясняется тем, что митохондрии содержатся в цитоплазме, а практически всю цитоплазму при оплодотворении зигота получает из яйцеклетки, ведь в сперматозоиде ее практически нет. У млекопитающих каждая молекула мтДНК содержит 15−17 тыс. пар оснований и кодирует 37 генов.

Особенность мтДНК в том, что она мутирует с большей скоростью, чем ядерная ДНК. Причина в том, что непременный продукт биохимических реакций в митохондриях — активные формы кислорода. Они, как известно, способны повреждать ДНК и другие биомолекулы. А с системой ремонта ДНК в митохондриях дело обстоит хуже, чем в ядре. Поэтому на сегодняшний день известны более 150 мутаций человеческой мтДНК и множество болезней, с ней связанных. В их числе — миопатии, нейродегенеративные заболевания, диабет, некоторые формы рака. Ученые подсчитали, что один из 3,5−6 тыс. человек отягощен риском болезни, связанной с дефектной мтДНК.

Если мутация в мтДНК выявлена, возникает желание заменить ее здоровой, чтобы путем искусственного оплодотворения можно было получить здоровое потомство. Но тут возникает сложность: выкачать все митохондрии из клетки невозможно. Шухрат Миталипов (Shoukhrat Mitalipov) и его коллеги из Орегонского национального центра исследования приматов (Oregon National Primate Research Center) и Орегонского университета здоровья и науки (Oregon Health & Science University) предложили другой способ замены дефектной мтДНК нормальной.

Добавить комментарий: