Генотерапия для продления жизни и лечения болезней: от червяка к человеку

У возбудителя псевдотуберкулеза, родственника чумы, есть ген, который позволяет бактерии проникать внутрь клеток человека в составе мембранных пузырьков. У возбудителя листериоза есть ген, отвечающий за разрушения мембранных пузырьков и высвобождение содержимого бактерии внутрь клетки. В безвредную кишечную палочку можно встроить упомянутые два гена, а также ген двухцепочечной РНК, способной отключить производство определенного онкогена (белка, вызывающего рак). Такая бактерия попадает в клетку как чумная палочка, высвобождается как листерия и запускает противораковый механизм. Таким образом, еще одно лекарство от рака, недавно проверенное на клетках человека, основано на использовании наших злейших врагов.

Лечение врожденной слепоты

Амавроз Лебера – наследственное заболевание сетчатки глаза, ведущее к нарушению работы и последующей смерти светочувствительных клеток (палочек и колбочек). Чаще всего это происходит из-за отсутствия работающей формы гена RPE65, без которого нарушается производство зрительного пигмента. Опыты на собаках и грызунах, а также последующие исследования на людях показали, что можно добиться улучшения зрения больных, если внести хорошую копию гена в клетки сетчатки глаза. Для этого ген RPE65 встраивают в аденовирус, а затем производят инъекцию вируса в сетчатку с помощью тонкой иголки.

Добавить комментарий: