Генная терапия: успехи, трудности, перспективы

2) После того, как вектор с включённым в его структуру геном достигает нужной клетки, он должен проникнуть внутрь и достигнуть ядра. Решение этой задачи оказалось более сложным, чем предполагалось. Обычно в клетках существует множество барьеров, препятствующих взаимодействию новой ДНК с собственной ДНК клетки, но вирусы в ходе эволюции выработали механизмы, позволяющие обходить эти препятствия, и потому считаются наилучшими инструментами для доставки генов.

3) Внедрившись в ядро, новый ген должен сохранять устойчивость в течение определённого периода времени. Нередки случаи, когда клетка блокирует новый ген, делая его неэффективным.

4) И, наконец, самая серьёзная проблема – это возможный иммунный ответ: организм может отторгать вектор или закодированный в терапевтическом гене «чужой» белок.

Ещё одна общая проблема заключается в определении времени, в течение которого должно сохраняться воздействие генной терапии. В случае борьбы с инфекцией или раком терапевтическое воздействие продолжается до полного уничтожения инфекции или раковых клеток. Но в случае генетических нарушений курсы генотерапии в большинстве случаев необходимо повторять на протяжении всей жизни.

Обратная сторона медали

Человеку свойственно с осторожностью относиться ко всему новому. В случае генной терапии также невозможно наверняка предсказать, какие подводные камни может таить этот метод. Например, всё больше доказательств свидетельствуют в пользу того, что пациенты могут заполучить весьма специфические проблемы. В 1998 году широкую огласку получил эксперимент, в результате которого у десяти детей удалось излечить Х-хромосомный тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) с помощью генной терапии. Позже, однако, у двоих из них развилась лейкемия. Каждый случай включения новой ДНК в клетку сопровождается повышением риска развития злокачественных новообразований. Углубляясь в малоизученную область генной терапии, важно не упускать из виду отсроченные побочные эффекты.

Добавить комментарий: